Rezdiffra (resmetirom) została zatwierdzona przez FDA w USA do leczenia osób dorosłych z niealkoholowym stłuszczeniowym zapaleniem wątroby (NASH) bez marskości wątroby i umiarkowanym do zaawansowanego bliznowacenia wątroby (zwłóknieniem), do stosowania wraz z dietą i ćwiczeniami fizycznymi.
Do tej pory pacjenci z niealkoholowym stłuszczeniowym zapaleniem wątroby (NASH), bez marskości wątroby, u których występowało również znaczne bliznowacenie wątroby, nie mieli leków, które mogłyby bezpośrednio pomóc w ich leczeniu. uszkodzenie wątroby. FDA approval of Rezdiffra will, for the first time, provide a leczenie option for these patients, in addition to diet and exercise.
NASH is a result of the progression of non-alcoholic fatty wątroba choroba gdzie wątroba inflammation, over time, can lead to liver scarring and liver dysfunction. NASH is often associated with other health problems such as high blood pressure and type 2 diabetes. By at least one estimate, approximately 6-8 million people in the U.S. have NASH with moderate to advanced liver scarring, with that number expected to increase.
Rezdiffra jest częściowym aktywatorem receptora hormonu tarczycy; aktywacja tego receptora przez Rezdiffrę w wątrobie zmniejsza gromadzenie się tłuszczu w wątrobie.
Bezpieczeństwo i skuteczność leku Rezdiffra
The safety and efficacy of Rezdiffra was evaluated based on an analysis of a surrogate endpoint at month 12 in a 54-month, randomized, double-blind placebo-controlled trial. The surrogate endpoint measured the extent of wątroba inflammation and scarring. The sponsor is required to conduct a postapproval study to verify and describe Rezdiffra’s clinical benefit, which will be done through completing the same 54-month study, which is still ongoing. To enroll in the trial, patients needed to have a wątroba biopsy showing inflammation due to NASH with moderate or advanced wątroba scarring. In the trial, 888 subjects were randomly assigned to receive one of the following: placebo (294 subjects); 80 milligrams of Rezdiffra (298 subjects); or 100 milligrams of Rezdiffra (296 subjects); once daily, in addition to standard care for NASH, which includes counseling for healthy diet and exercise.
At 12 months, liver biopsies showed that a greater proportion of subjects who were treated with Rezdiffra achieved NASH resolution or an improvement in liver scarring as compared with those who received the placebo. A total of 26% to 27% of subjects who received 80 milligrams of Rezdiffra and 24% to 36% of subjects who received 100 milligrams of Rezdiffra experienced NASH resolution and no worsening of liver scarring, compared to 9% to 13% of those who received placebo and counseling on diet and exercise. The range of responses reflects different pathologists’ readings. In addition, a total of 23% of subjects who received 80 milligrams of Rezdiffra and 24% to 28% of subjects who received 100 milligrams of Rezdiffra experienced an improvement in wątroba scarring and no worsening of NASH, compared to 13% to 15% of those who received placebo, depending on each pathologist’s readings. Demonstration of these changes in a proportion of patients after just one year of treatment is notable, as the choroba typically progresses slowly with most patients taking years or even decades to show progression.
Skutki uboczne Rezdiffry
Najczęstsze działania niepożądane leku Rezdiffra obejmowały biegunkę i nudności. Lek Rezdiffra zawiera pewne ostrzeżenia i środki ostrożności, takie jak polekowe toksyczne działanie na wątrobę i działania niepożądane związane z pęcherzykiem żółciowym.
Use of Rezdiffra should be avoided in patients with decompensated cirrhosis. Patients should stop using Rezdiffra if they develop signs or symptoms of worsening wątroba function while on Rezdiffra treatment.
Interakcje leków Rezdiffra
Stosowanie leku Rezdiffra jednocześnie z niektórymi innymi lekami, w szczególności statynami obniżającymi poziom cholesterolu, może powodować potencjalnie znaczące interakcje lekowe. Pracownicy służby zdrowia powinni zapoznać się z pełnymi informacjami dotyczącymi przepisywania leku, aby uzyskać dodatkowe informacje na temat potencjalnie znaczących interakcji leków z lekiem Rezdiffra, zalecanych dawkowań i modyfikacji sposobu podawania.
Połączenia FDA approved Rezdiffra under the accelerated approval pathway, which allows for earlier approval of drugs that treat serious conditions and address an unmet medical need, based on a surrogate or intermediate clinical endpoint that is reasonably likely to predict clinical benefit. The required aforementioned 54-month study, which is ongoing, will assess clinical benefit after 54 months of Rezdiffra treatment.
Rezdiffra otrzymała w tym wskazaniu oznaczenia w ramach terapii przełomowej, szybkiej ścieżki i przeglądu priorytetowego.
Połączenia FDA granted the approval of Rezdiffra to Madrigal Pharmaceuticals.
***
Źródło:
FDA 2024. Komunikat prasowy – FDA zatwierdza pierwsze leczenie pacjentów z bliznami wątrobowymi spowodowanymi stłuszczeniem wątroby. Opublikowano 14 marca 2024 r. Dostępne pod adresem https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
***
