W przełomowych badaniach naukowcy wykazali, że antybiotyk aminoglikozydowy (gentamycyna) może być stosowany w leczeniu otępienia rodzinnego
Połączenia antybiotyki W leczeniu infekcji bakteryjnych powszechnie stosuje się gentamycynę, neomycynę, streptomycynę itp. Są to szerokie spektrum antybiotyki należeć do aminoglikozydy klasy i są szczególnie aktywne przeciwko bakteriom Gram-ujemnym. Działają poprzez wiązanie z rybosomami bakterii i hamują białko synteza u podatnych bakteria.
Wiadomo jednak również, że aminoglikozydy indukują supresję mutacji u eukariontów, prowadząc do produkcji białka pełnej długości. Jest to mniej znana funkcja tego antybiotyk który był stosowany w przeszłości w leczeniu kilku chorób u ludzi, takich jak dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) [2]. Teraz pojawiły się doniesienia, że funkcja ta może znaleźć zastosowanie w leczeniu demencja również w niedalekiej przyszłości.
W artykule opublikowanym 08 stycznia 2020 r. w czasopiśmie Human Molecular Genetics naukowcy z Uniwersytetu Kentucky przedstawili dowód słuszności koncepcji, że te antybiotyki może być stosowany w leczeniu bólu czołowo-skroniowego demencja [1]. To ekscytujący przełom w nauce, który może poprawić jakość życia wielu osób demencja.
Demencja to grupa objawów obejmujących pogorszenie zdolności do wykonywania codziennych czynności, spowodowana pogorszeniem funkcji poznawczych, takich jak pamięć, myślenie lub zachowanie. Jest to główna przyczyna niepełnosprawności i zależności wśród osób starszych na całym świecie. Dotyka także opiekunów i rodziny. Według szacunków jest ich 50 milionów demencja na całym świecie z 10 milionami nowych przypadków każdego roku. Alzheimera choroba jest najczęstszą formą demencja. czołowo-skroniowy demencja jest drugą najczęstszą formą. Choroba ta ma charakter wczesny i wpływa na płaty czołowe i skroniowe mózgu.
Pacjenci z chorobą czołowo-skroniową demencja u pacjenta występuje postępujący zanik płatów czołowych i skroniowych mózgu, który prowadzi do stopniowego pogarszania się funkcji poznawczych, umiejętności językowych oraz zmian osobowości i zachowania. Jest to zjawisko dziedziczne, spowodowane mutacjami genetycznymi. W wyniku tych mutacji genetycznych mózg nie jest w stanie wytworzyć białka zwanego progranuliną. Niewystarczająca produkcja progranuliny w mózgu jest powiązana z tą formą demencja.
W swoich badaniach naukowcy z Uniwersytetu Kentucky odkryli, że aminoglikozyd antybiotyki dodano do komórek neuronowych z mutacjami progranuliny w hodowli komórkowej in vitro, pomijają mutację i tworzą białko pełnej długości. Poziom białka progranuliny został odzyskany do około 50 do 60%. Odkrycie to potwierdza zasadę, że aminoglikozydy (gentamycyna i G418) dają możliwość leczenia takich pacjentów.
Następnym krokiem byłoby przejście od „modelu hodowli komórkowej in vitro” do „modelu zwierzęcego”. Tłumienie mutacji przez aminoglikozydy jako strategia terapeutyczna w leczeniu czołowo-skroniowym demencja zbliżył się o krok.
***
{Możesz przeczytać oryginalną pracę naukową, klikając link DOI podany poniżej na liście cytowanych źródeł}
Źródło (s)
1. Kuang L. i in., 2020. Frontotemporal demencja nonsensowna mutacja progranuliny uratowana przez aminoglikozydy. Genetyka molekularna człowieka, ddz280. DOI: https://doi.org/10.1093/hmg/ddz280
2. Malik V., et al, 2010. Tłumienie mutacji wywołane przez aminoglikozydy (odczyt kodonu stop) jako strategia terapeutyczna w dystrofii mięśniowej Duchenne'a. Postępy terapeutyczne w zaburzeniach neurologicznych (2010) 3(6) 379389. DOI: https://doi.org/10.1177/1756285610388693
***
