W dniu 11 października 2024 r. Hympavzi (marstacimab-hncq), ludzkie przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko „inhibitorowi szlaku czynnika tkankowego”, otrzymało dopuszczenie do obrotu w USA. FDAzatwierdzenie nowego leku zapobiegającego krwawieniom u osób chorych na hemofilię A lub hemofilię B.
Wcześniej, 19 września 2024 r., Europejska Agencja Leków (EMA) przyznała lekowi Hympavzi pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w profilaktyce krwawień u pacjentów z ciężką hemofilią A lub B.
Hemofilia A to dziedziczne zaburzenie krzepnięcia krwi spowodowane niedoborem czynnika krzepnięcia krwi VIII, podczas gdy hemofilia B jest spowodowana niedoborem czynnika krzepnięcia krwi IX. Oba schorzenia są konwencjonalnie leczone poprzez zastąpienie brakujących czynników krzepnięcia krwi za pomocą zastrzyków.
Hympavzi zapobiega epizodom krwawienia poprzez inny proces. Celuje w naturalnie występujące białko przeciwzakrzepowe zwane „inhibitorem szlaku czynnika tkankowego” i zmniejsza jego aktywność przeciwzakrzepową, zwiększając w ten sposób ilość trombiny.
Nowy lek zapewnia pacjentom nową opcję leczenia. Jest to pierwsze, nieczynnikowe i raz w tygodniu stosowane leczenie hemofilii B.
Decyzja FDA dotycząca zatwierdzenia leku Hympavzi opiera się na zadowalających wynikach wieloośrodkowego badania klinicznego fazy III, w którym oceniano bezpieczeństwo i skuteczność leku u nastolatków i dorosłych w wieku od 3 do <12 lat z ciężką hemofilią A lub umiarkowanie ciężką lub ciężką hemofilią B.
***
Źródła:
- Komunikat prasowy FDA – FDA zatwierdza nowe leczenie hemofilii A lub B. Opublikowano 11 października 2024 r. Dostępne na stronie https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-hemophilia-or-b
- EMA. Hympavzi – Marstacimab. Dostępne w https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/hympavzi
***
