Concizumab (Alhemo) na hemofilię A lub B z inhibitorami

Koncizumab (nazwa handlowa, (Alhemo), przeciwciało monoklonalne zostało zatwierdzone przez FDA 20 grudnia 2024 r. w celu zapobiegania epizodom krwawienia u pacjentów z hemofilią A z inhibitorami czynnika VIII lub hemofilią B z inhibitorami czynnika IX. Otrzymało ono zatwierdzenie przez Europejską Agencję Leków (EMA) kilka dni temu, 16 grudnia 2024 r. w tych samych wskazaniach.  

U niektórych pacjentów z hemofilią przyjmujących „leki na czynniki krzepnięcia” w celu leczenia zaburzeń krzepnięcia rozwijają się przeciwciała (przeciwko lekom na czynniki krzepnięcia). Tworzone przeciwciała hamują działanie „leków na czynniki krzepnięcia”, co czyni je mniej skutecznymi. Obecnie stan ten leczy się poprzez indukowanie tolerancji immunologicznej poprzez codzienne wstrzyknięcia czynników krzepnięcia. Zatwierdzenie Concizumabu (Alhemo) zapewnia takim pacjentom alternatywne leczenie.  

Concizumab podaje się codziennie w postaci zastrzyku podskórnego.  

Zatwierdzenie leku Alhemo opierało się na ocenie jego bezpieczeństwa i skuteczności w międzynarodowym, wieloośrodkowym, otwartym badaniu klinicznym fazy 3. W badaniu roczny wskaźnik krwawienia (ABR) został zmniejszony o 86% w grupie leczonej lekiem Alhemo w porównaniu z grupą bez profilaktyki.  

Zaburzenia krzepnięcia w hemofilii są spowodowane niedoborem czynników krzepnięcia. Hemofilia A jest spowodowana niedoborem czynnika krzepnięcia VIII, podczas gdy hemofilia B jest spowodowana niskim poziomem czynnika IX. Brak funkcjonalnego czynnika XI jest odpowiedzialny za hemofilię C. Te schorzenia leczy się poprzez wlew komercyjnie przygotowanego czynnika krzepnięcia lub produktu niebędącego czynnikiem jako funkcjonalnego zamiennika brakującego czynnika.  

Oktokog alfa (Advate), czyli genetycznie zmodyfikowana wersja czynnika krzepnięcia VIII uzyskana przy użyciu technologii DNA, jest powszechnie stosowany w leczeniu zapobiegawczym i doraźnym hemofilii A. W hemofilii B powszechnie stosuje się nonakog alfa (BeneFix), czyli zmodyfikowaną wersję czynnika krzepnięcia IX.  

Hympavzi (marstacimab-hncq)ludzkie przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko „inhibitorowi szlaku czynnika tkankowego” zostało niedawno zatwierdzone jako nowy lek zapobiegający epizodom krwawienia u osób chorych na hemofilię A lub hemofilię B.   

*** 

Referencje:  

1. FDA zatwierdza lek zapobiegający lub zmniejszający częstość występowania epizodów krwawienia u pacjentów z hemofilią A z inhibitorami lub hemofilią B z inhibitorami. Opublikowano 20 grudnia 2024 r. Dostępne na https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or 

2. EMA. Alhemo – Concizumab. Dostępny https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo oraz https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm  

3. NHS. Leczenie hemofilii. Dostępne w https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/ 

4. CDC. Leczenie hemofilii. Dostępne w  https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html 

Powiązany artykuł 

• Hympavzi (marstacimab): Nowe leczenie hemofilii. Scientific European. Opublikowano 12 października 2024 r. Dostępne na http://scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/ 

***